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罕见病
罕见病
益普生致力于为罕见病患者提供创新的解决方案。我们专注于极为罕见的疾病,力求在亟需治疗的领域产生实质影响。我们的目标是改善受全球7000种罕见病影响的约3.5亿至4亿名患者的生活。
我们对罕见病患者的承诺
通过与罕见病群体的合作,我们力求更好地了解罕见病患者及其家庭所面临的挑战,然后利用我们的专业知识来解决这些问题。来自全球各地强大且充满韧性的罕见病群体给了我们极大的鼓舞,促使我们更加努力的开发创新疗法以改善患者的生活。我们积极倾听患者群体的体验并从中汲取经验,将患者洞察融入到我们的整个研发过程中。
多年来,益普生一直将专注于探索罕见病的潜在治疗方案作为我们战略的核心。我们在研发方面投入了大量资金,并利用我们的专业知识推动科学研究的进步,为患者带来福音。通过推进世界一流的临床试验,我们将继续为探寻改变患者生命的药物而砥砺前行。
关键信息
对骨科疾病、内分泌等未被满足治疗需求的疾病领域展开针对性研究。
益普生计划将我们的工作扩展到其他未被满足治疗需求的疾病领域,建立并发展“基于基因”的治疗模式,覆盖从临床前、后期到上市产品的所有阶段。
我们的专业领域
进行性骨化性纤维发育不良(FOP)
FOP是一种极其罕见的遗传性疾病,其特征是在儿童时期开始出现的炎症急性发作,通常会导致连结脊柱和关节的软结缔组织的异位骨化(HO)
1
。异位骨化是不可逆的,会导致严重的关节活动功能受限,进行性和累积性残疾,并缩短预期寿命。益普生正在通过推进两种研究来利用新的作用机制,为FOP患者带来潜在的变革性治疗方案。
肢端肥大症
肢端肥大症是一种由垂体良性(非癌性)肿瘤(称为垂体腺瘤)引起的罕见病,会导致过多的生长激素(GH)释放到血液中
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。 这使得身体更多地分泌出另一种激素,即胰岛素样生长因子 (IGF-1)
2
。
正常情况下,促生长因子(IGF-1)与生长激素(GH)共同作用,帮助控制身体组织的生长。如果IGF-1和GH过多,会导致骨骼、软骨和其他身体组织的异常生长。其外在表征多为手、足、面容的增宽肥大,或可出现更严重的问题
2
。
1.
Shi, X., Zhou, L., Shang, J., Wang, K., & Chu, C.-Q. (2020). Fibrodysplasia ossificans progressiva—a rare disease with distinctive features yet still a Diagnostic challenge. Medicine, 99(17).
2.
Laurence Katznelson, Edward R. Laws, Jr, Shlomo Melmed, Mark E. Molitch, Mohammad Hassan Murad, Andrea Utz, John A. H. Wass, Acromegaly: An Endocrine Society Clinical Practice Guideline, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, Volume 99, Issue 11, 1 November 2014, Pages 3933–3951,